首款甲状旁腺功用减退激素替代疗法在美国获批上市

  新京报讯（记者张兆慧）8月12日，Ascendis Pharma宣告，美国食品药品监督管理局（FDA）现已同意palopegteriparatide上市（TransCon PTH，商品名：Yorvipath），用来医治成人缓慢甲状旁腺功用减退（HP）。该产品为甲状旁腺功用减退的首款激素替代疗法。

  HP是一种因为PTH排泄过少和（或）效应缺乏引起的稀有内排泄疾病，可导致血钙含量下降和血液磷酸盐水平升高。该疾病的惯例医治计划为钙弥补剂和活性维生素D，但这类疗法不能有用处理HP症状。

  TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素（PTH）前药，旨在将HP患者的PTH康复至生理水平，以处理HP导致的血钙含量下降、血液磷酸盐水平升高级问题。2018年11月，Ascendis宣告与维梧本钱（Vivo Capital）领导的投资者集团合资建立维昇药业，以在大中华区开发、出产和商业化其产品。2023年11月，TransCon PTH首先取得欧盟同意上市。

  此次取得FDA同意首要是根据III期PaTHway研讨以及II期PaTH Forward研讨的活跃成果。成果显现，与安慰剂组比较，TransCon PTH组到达首要结尾的患者份额更多（78.7% vs 4.8%）。

  在此次获批之前，FDA曾于2023年5月回绝该产品上市，原因是忧虑TransCon PTH药品或设备没办法确保均一的投递剂量。2023年11月，在与FDA交流往后，Ascendis Pharma从头递交了该产品的上市请求并附加了新的TransCon PTH的出产操控战略。