方针10亿美元TransCon PTH最新58周数据优异

  Natpara医治组有42%的参加者在削减钙弥补剂及活性方式维生素D剂量的状况下达到了正常血钙水平，而安慰剂医治组的这一份额为3%。

  5月10日，坐落丹麦的纳斯达克上市公司Ascendis Pharma发布旗下长效甲状旁腺激素TransCon PTH医治甲状旁腺功用减退症（HP）的II期临床实验（PaTH Forward）后续敞开标签延伸（OLE）58周数据，成果优异，主要内容如下：

  a）截止5月7日，II期临床实验的59名受试者中58名仍在参加该后续敞开标签延伸（OLE）实验；

  91%受试者未承受规范护理，即未每天弥补活性维生素D（骨化三醇或氟骨化三醇）或每天补钙低于600mg；

  c）一切剂量下TransCon PTH都安全耐受：未产生与医治相关的严峻不良事情，也未产生因医治引起的不良事情（TEAE）导致停药事情；OLE实验的安全性目标与从前无差别。

  甲状旁腺功用减退症（HP）是一种稀有的内分泌失调性疾病，其特征是甲状旁腺素（PTH）水平缺少，导致血钙下降和血磷升高。在美国、欧洲、日本和韩国，HP 影响到约200,000名患者。

  HP短期症状包括衰弱、严峻的肌肉痉挛（手足抽搐）、反常的感觉如刺痛，灼热和麻痹（感觉反常症）、记忆力减退、判断力下降和头痛。甲状旁腺功用减退症还与肾衰、肾结石、呈现白内障及软组织钙化等长时间并发症相关。

  迄今为止，HP仍是少量几种激素缺少疾病中还并不能经过弥补缺失的激从来医治的疾病之一。弥补活性维生素D类似物（（骨化三醇或氟骨化三醇））和钙剂的惯例医治不能彻底操控疾病，而且可能有导致罹患肾脏疾病的危险。甲状旁腺激素（PTH）代替医治与惯例医治比较不会产生高尿钙、肾结石和肾钙质冷静症。

  现在，在美国仅有上市的医治HP的甲状旁腺激素类似物是武田Natpara，Natpara是一种包括84个氨基酸序列的人源重组甲状旁腺激素蛋白，于2015年1月获FDA同意上市，Natpara带有一项黑框正告且在2019年阅历召回，即便如此2020年Natpara的销量仍旧有1.26亿美元。

  临床实验显现，Natpara医治组有42%的参加者在削减钙弥补剂及活性方式维生素D剂量的状况下达到了正常血钙水平，而安慰剂医治组的这一份额为3%。

  就现在已有的临床数据而言，TransCon PTH在效果和安全性方面远优于Natpara，故业界以为TransCon PTH一旦上市将敏捷获成功，峰值销售额将超越10亿美元。

  TransCon-PTH是一种甲状旁腺激素(PTH[1-34])的缓释长效前药(prodrug)，选用TransCon技术开发，旨在每天24小时康复PTH至生理水平，使血液和尿液钙水平、血清磷酸盐水平、骨转化正常化，以处理该病的短期症状和长时间并发症。